HD Immune GmbH (HDI) 是一家致力于開發(fā)亨廷頓病新型抗體療法的私營生物技術(shù)公司，該公司日前宣布其兩位創(chuàng)始人Stefan Bartl博士和Lionel Wightman博士開始運(yùn)營。 HDI已從AFFiRiS AG收購亨廷頓舞蹈病項(xiàng)目的專利和資產(chǎn)。 HDI還與奧地利商業(yè)天使資金完成了一輪種子前融資，并被授予奧地利經(jīng)濟(jì)服務(wù)中心 (AWS) 種子前補(bǔ)助金。 此外，HDI還宣布成功申請奧地利工業(yè)生物技術(shù)中心（acib）Comet24計(jì)劃，使HDI能夠與分子生物技術(shù)研究所（BOKU，維也納自然資源與生命科學(xué)大學(xué)）合作開展HDI的研究項(xiàng)目。

HDI首席執(zhí)行官Stefan Bartl博士評論道：“隨著獲得我之前在AFFiRiS AG開發(fā)的亨廷頓病項(xiàng)目，HD Immune的開局不錯，我們擁有令人印象深刻的臨床前數(shù)據(jù)，證明了我們的領(lǐng)先單克隆抗體C6-17治療亨廷頓病轉(zhuǎn)基因模型的功效，相關(guān)內(nèi)容最近已發(fā)表。 我們正在將這種抗體人源化，用于治療患者，旨在減緩疾病的進(jìn)展，從而提高患者的生活質(zhì)量。 目前還沒有可以供患者使用的直接治療突變亨廷頓蛋白的療法�！�

HD Immune的新臨床前發(fā)布數(shù)據(jù)可通過公司網(wǎng)頁下載：www.hdimmune.com

HD Immune和亨廷頓病

亨廷頓舞蹈癥 (HD) 是一種致命的神經(jīng)退行性疾病，臨床癥狀通常在四十歲左右開始顯現(xiàn)，并進(jìn)展為患者嚴(yán)重的神經(jīng)和精神惡化。 HD是一種罕見的單基因疾病，突變會導(dǎo)致結(jié)構(gòu)發(fā)生變化的突變亨廷頓蛋白 (mtHTT) 在大腦中形成聚集體。

HD Immune正在開發(fā)一種抗體來靶向突變蛋白并將其從體內(nèi)清除。 HDI的先導(dǎo)抗體 mAB C6-17可降低血液、器官和中樞神經(jīng)系統(tǒng)中的mtHTT，并進(jìn)一步改善表達(dá)人類突變蛋白的轉(zhuǎn)基因小鼠的運(yùn)動表現(xiàn)。 基于這些結(jié)果，HD Immune打算進(jìn)一步推進(jìn)人類治療抗體的開發(fā)，以減輕患者的疾病癥狀。