達到主要安全終點：MH002安全且耐受性良好，給藥8周沒有不良反應(yīng)證據(jù)。
第8周時臨床緩解率為46%，修正儲袋炎疾病活動指數(shù)（mPDAI）癥狀得分平均降低 42%，并伴隨粘膜愈合和粘膜炎癥減少。
繼近期MH002在潰瘍性結(jié)腸炎治療中取得積極結(jié)果之后，在MH002治療儲袋炎中觀察到的一致治療效果進一步強調(diào)了其在以粘膜損傷和炎癥為特征的適應(yīng)癥中的治療潛力。
根據(jù)最近監(jiān)管機構(gòu)的積極反饋意見，我們啟動了2/3期開發(fā)工作。
MH002是目前炎癥性腸病（IBD）領(lǐng)域最先進的合理設(shè)計微生物聯(lián)合療法。
比利時根特--(美國商業(yè)資訊)-- MRM Health NV是一家臨床階段生物制藥公司，致力于開發(fā)針對炎癥、中樞神經(jīng)系統(tǒng)和代謝疾病的創(chuàng)新療法。該公司今天報告了MH002在治療孤兒疾病適應(yīng)癥儲袋炎中的2a期臨床試驗的積極頂線結(jié)果。
MRM Health的MH002-PC-201研究是一項多中心、開放標(biāo)簽臨床試驗，在比利時和意大利的多個臨床中心對14名急性儲袋炎（PC）患者進行了研究。該研究旨在評估MH002在8周內(nèi)的安全性（主要目標(biāo)）、初始療效和機制效應(yīng)。
該試驗以每天400毫克的固定劑量給藥8周，達到了其主要目標(biāo)，具有出色的安全性和耐受性。報告的治療中不良事件（TEAE）主要是輕微且無關(guān)的事件，并且沒有與MH002相關(guān)的不良反應(yīng)證據(jù)。
該試驗的臨床相關(guān)參數(shù)也證明了初步療效，包括治療8周后46%的臨床緩解率（基于 Travis等相關(guān)方、NEJM 2023所使用的定義并使用研究人員的評估），以及修正后儲袋炎疾病活動指數(shù) (mPDAI) 累積癥狀評分下降 42%。臨床癥狀緩解還伴隨糞便緊迫感改善，糞便頻率正�；�，粘膜愈合（mPDAI內(nèi)窺鏡評分、PDAI組織學(xué)評分和潰瘍減少）并且粘膜炎癥減少（糞便鈣衛(wèi)蛋白）。
“這些新的臨床結(jié)果進一步增強了先前報告的MH002治療潰瘍性結(jié)腸炎 (UC) 的積極臨床數(shù)據(jù)，表明了MH002的安全性，對于活動性腸道炎癥患者具有良好的耐受性，并且顯示出治療急性儲袋炎的潛在功效。 ” MH002-UC-201研究的協(xié)調(diào)研究員、比利時魯汶大學(xué)醫(yī)學(xué)教授Séverine Vermeire評論道，“對于儲袋炎和潰瘍性結(jié)腸炎來說，調(diào)節(jié)腸道微生物群的治療方法仍有大量未滿足的醫(yī)療需求，我期待MH002進入后期臨床開發(fā)，以便盡快向患者提供�！�
紐約西奈山伊坎醫(yī)學(xué)院醫(yī)學(xué)教授、MRM Health聘用顧問Bruce Sands 補充道：“在針對不同患者群體的兩項臨床研究中，MH002改善了臨床終點的一致性，這凸顯了 MH002作用機制的潛力，其對粘膜愈合和減少炎癥的綜合效果令人期待，同時具有非常有利的效益/風(fēng)險平衡性，有待更大規(guī)模的驗證性研究。”
根據(jù)臨床試驗的綜合結(jié)果和監(jiān)管機構(gòu)最近的積極反饋，該公司已準(zhǔn)備好啟動潰瘍性結(jié)腸炎的2/3期開發(fā)，并與儲袋炎治療的進一步開發(fā)相結(jié)合。
MH002是目前治療炎癥性腸病最先進的合理設(shè)計活微生物聯(lián)合體療法。它通過MRM Health的專有CORAL®技術(shù)開發(fā)，由六種特征明確且安全的共生菌株組成，經(jīng)過選擇和優(yōu)化，以解決關(guān)鍵的疾病驅(qū)動機制，增強效力、彈性和植入能力。 MRM Health突破性的可擴展和標(biāo)準(zhǔn)化cGMP制造平臺允許將完整的聯(lián)合體作為單一原料藥進行生產(chǎn)。 CORAL®能夠在單一流程中實現(xiàn)可擴展、經(jīng)濟高效地生產(chǎn)完整優(yōu)化的聯(lián)合體，預(yù)計將提供關(guān)鍵的監(jiān)管和患者合規(guī)優(yōu)勢。
MRM Health首席執(zhí)行官Sam Possemiers表示 : “這些新的臨床數(shù)據(jù)進一步驗證了我們專有的CORAL ® 技術(shù)，并增強了MH002作為新型差異化療法的潛力，用于治療以粘膜損傷和炎癥為特征的疾病，包括IBD及其他疾病。這些數(shù)據(jù)使我們能夠在今年晚些時候推進MH002的關(guān)鍵臨床開發(fā)，并且我們正在與美國和歐盟的監(jiān)管機構(gòu)合作，制定2/3期快速開發(fā)戰(zhàn)略�！�
關(guān)于MRM Health
MRM Health是一家臨床階段生物技術(shù)公司，致力于開發(fā)針對炎癥、中樞神經(jīng)系統(tǒng)和代謝疾病的創(chuàng)新療法。該公司最先進的項目MH002正在為潰瘍性結(jié)腸炎和/或孤兒病適應(yīng)癥儲袋炎的關(guān)鍵臨床開發(fā)做準(zhǔn)備。 MRM Health利用其專有的顛覆性CORAL®技術(shù)平臺，根據(jù)以疾病為中心的5至10種活腸道細菌的特定組合，設(shè)計基于微生物組的生物治療藥物，并對其進行優(yōu)化，以更快起效并提高效力和穩(wěn)健性。我們的顯著優(yōu)勢因素是能夠在單一標(biāo)準(zhǔn)化、可擴展且高成本效益的工藝中將這些聯(lián)合體作為單一原料藥進行生產(chǎn)。除了炎癥性腸病項目外，MRM Health還在帕金森病和脊柱關(guān)節(jié)炎方面開展臨床前項目，并與IFF合作開展2型糖尿病和NAFLD項目。
關(guān)于儲袋炎
儲袋炎 (PC) 是炎癥性腸病 (IBD) 中的一種孤兒疾病適應(yīng)癥，是大腸切除術(shù)（結(jié)腸切除術(shù)）后最突出的并發(fā)癥，結(jié)腸切除術(shù)是潰瘍性結(jié)腸炎 (UC) 的最后手段。 PC的特點是結(jié)腸切除術(shù)后手術(shù)構(gòu)建的儲袋發(fā)炎。如今，仍有10%-15%的UC患者患有嚴重和/或難治性疾病，最終需要結(jié)腸切除術(shù)和儲袋手術(shù)。雖然暫時改善了病情，但高達50%的患者在術(shù)后1-2年內(nèi)出現(xiàn)PC。癥狀與他們最初患的UC非常相似，即患者出現(xiàn)衰弱性腹瀉、腹痛、尿急和直腸出血，對生活質(zhì)量產(chǎn)生重大影響。疾病機制包括與腸道微生物群失調(diào)相關(guān)的腸壁屏障功能受損、微生物產(chǎn)物的易位以及由此產(chǎn)生的免疫細胞激活，導(dǎo)致腸壁慢性炎癥。目前的治療包括抗生素，對于無反應(yīng)者（慢性且對抗生素產(chǎn)生耐藥性），可以開具美沙拉嗪、皮質(zhì)類固醇或生物治療。 MH002旨在豐富UC患者的腸道微生物群，從而解決被認為是疾病根本原因的關(guān)鍵疾病驅(qū)動機制。
