AOP Orphan Pharmaceuticals GmbH (AOP Health)繼續(xù)在血液學/腫瘤學領(lǐng)域開展成功的臨床研究項目。該公司的兩篇摘要獲準在西班牙馬德里舉行的歐洲血液學協(xié)會(EHA) 2024年混合大會上發(fā)表。其中一篇促成了關(guān)于PROUD-PV和CONTINUATION-PV試驗最新結(jié)果的口頭報告。結(jié)果顯示,在接受了某種干擾素(ropeginterferon alfa-2b/BESREMi®)或現(xiàn)有最佳療法的罕見血癌(真性紅細胞增多癥/PV)患者中,基因水平的變化(分子反應)與無事件生存期(EFS)之間存在相關(guān)性。1第二篇被接受的摘要報告了AOP Health最近啟動的III期臨床研究。該研究將ropeginterferon alfa-2b的研究范圍擴大到了另一種罕見血癌——原發(fā)性血小板增多癥(ET)患者。2一種首創(chuàng)的腫瘤學研究藥物由早期開發(fā)階段正在向臨床試驗邁進,進一步印證了AOP Health對于創(chuàng)新研究的承諾。
減少突變細胞可改善PV患者的無事件生存期,而ropeginterferon alfa-2b可有效實現(xiàn)這一目標
大型隨機對照PROUD-PV試驗及其擴展試驗CONTINUATION-PV3的最新研究結(jié)果表明,在所研究的患者群體中,ropeginterferon alfa-2b可減少攜帶某種基因(JAK2V617F,一種調(diào)節(jié)細胞生長的基因)突變的細胞數(shù)量。3對所有參與試驗的患者進行的至少6年的分析顯示,在最后一次評估中,突變細胞數(shù)量減少的患者的無事件生存期(患者在此期間沒有發(fā)生打算通過治療預防或推遲的事件)明顯延長。
該論文的第一作者、法國巴黎大學的Jean-Jacques Kiladjian教授強調(diào):“這一新證據(jù)支持了減少JAK2V617F突變導致的負荷對改善PV患者長期預后的臨床意義,這應被視為治療的目標之一。Ropeginterferon alfa-2b以突變的造血干細胞為靶點,對減輕JAK2V617F基因突變造成的負荷非常有效。”
ropeginterferon alfa-2b治療ET的III期臨床研究正在歐洲進行
為了研究ropeginterferon α-2b在有重大未滿足需求的ET患者中的潛在效用,AOP Health啟動了ROP-ET試驗。這是一項前瞻性、多中心、單臂III期研究,旨在評估ropeginterferon alfa-2b在無法接受現(xiàn)有細胞減少療法的ET患者中的長期安全性和有效性。4該試驗正在歐洲10個國家的36個地點進行。該試驗目前已招募了近50%的所需患者。招募速度之快凸顯了臨床試驗的重要性。
候選新藥:即將正式開始臨床開發(fā)
在開發(fā)癌癥干細胞靶向療法取得成功的基礎(chǔ)上,AOP Health正在向一個新的研究領(lǐng)域拓展,開發(fā)一種一流的研究性腫瘤候選藥物。這種口服的高選擇性血清素受體1B拮抗劑由Leukos Biotech在Josep-Carreras白血病研究所的研究基礎(chǔ)上發(fā)現(xiàn)并初步開發(fā),AOP Health獲得了進一步開發(fā)和商業(yè)權(quán)利的授權(quán)。在西班牙科學與創(chuàng)新部通過公私合作計劃(CPP2021-008715)提供的部分資助下,SERONCO-1將在Vall d’Hebron腫瘤研究所(VHIO)與Leukos Biotech合作開展,這是一項針對實體瘤和淋巴瘤患者的I期首次人體試驗。后續(xù)的急性骨髓性白血病試驗預計將于2026年開始。
關(guān)于BESREMi®
BESREMi®是一種長效型單聚乙二醇化脯氨酸干擾素(ATC L03AB15)。其獨特的藥代動力學特性提供了更高的耐受性水平。BESREMi®設(shè)計為每兩周一次使用注射筆方便地自我皮下給藥,或在血液學參數(shù)穩(wěn)定后最多每月給藥一次。與傳統(tǒng)的聚乙二醇化干擾素相比,這種治療方案有望帶來總體上更高的安全性、耐受性和依從性。
目前約有7800名患者正在或已經(jīng)接受BESREMi®療法。
有關(guān)歐洲藥品管理局(EMA)公布的產(chǎn)品特性摘要,請訪問:BESREMi®
AOP Health的長期合作伙伴PharmaEssentia發(fā)現(xiàn)了Ropeginterferon alfa-2b。2009年,AOP Health在歐洲、獨聯(lián)體(CIS)和中東市場獲得了Ropeginterferon alfa-2b在PV和其他骨髓增殖性腫瘤(如慢性骨髓性白血病(CML) )方面的臨床開發(fā)和商業(yè)化的獨家權(quán)利。
關(guān)于AOP Health
AOP Health Group 由多家公司組成,其中包括總部位于奧地利維也納的AOP Orphan Pharmaceuticals GmbH(簡稱“ AOP Health ”)。AOP Health Group是歐洲罕見病和重癥監(jiān)護綜合療法的先驅(qū)。在過去的25年里,集團已成為一家成熟的綜合治療解決方案提供商。集團總部位于維也納,并在歐洲和中東地區(qū)設(shè)有子公司和代表處,同時還通過全球合作伙伴開展業(yè)務。集團的發(fā)展一方面得益于研發(fā)工作持續(xù)獲得了高水平投資,另一方面也得益于以高度一致和務實的導向來滿足所有利益相關(guān)者的需求,尤其是滿足患者及其家人以及為其提供醫(yī)治的醫(yī)療專業(yè)人員的需求。
需求、科學、信任。(Needs. Science. Trust.)
AOP Orphan Pharmaceuticals GmbH
AOP Health Group成員