罕見疾病研究可幫助人們深入探索自身免疫性疾病和銀屑病。

日本生產(chǎn)的Neu REFIX Beta葡聚糖已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(US FDA)罕見兒科疾病認(rèn)定(RPDD)和孤兒藥認(rèn)定(ODD)，可用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥(DMD)。這些認(rèn)定有助于將在日本和印度進行的臨床前和臨床研究進展推向美國的臨床試驗，以獲得FDA批準(zhǔn)。

Neu-REFIX Beta 1,3-1,6葡聚糖是由黑酵母菌的N-163菌株產(chǎn)生的一種胞外多糖，是一種不含過敏源的口服食品補充劑，其安全性已得到了證實，在治療DMD方面具有以下潛力：

單獨使用時緩解了mdx小鼠的骨骼肌炎癥和纖維化

在45天內(nèi)，增強了mdx小鼠的肌肉再生能力

在臨床前研究中降低了疲勞評分

作為輔助治療手段與不同的標(biāo)準(zhǔn)治療方案聯(lián)合使用時，在臨床上被證明是安全的

在為期45天的臨床研究中，表現(xiàn)出提高血漿抗肌萎縮蛋白水平的功效

在為期六個月的臨床試驗中，安全阻斷了疾病進展

幫助DMD患者實現(xiàn)了有益的腸道微生物組重建

改善了LGMD患者的臨床治療效果

緩解了mdx小鼠心肌纖維化

這項研究自2009年開始，已在多個同行評審的期刊和會議上發(fā)表了研究成果，包括Asian and Oceanian Myology Center - Japan Muscle Society聯(lián)合會議AOMC-JMS 2024。

DMD是一種罕見的遺傳性疾病，每5000名男嬰中就會有一人受到影響，在美國有近5萬名患者。Neu-REFIX在DMD這一罕見疾病中的抗炎潛力為進一步擴大研究鋪就了道路，例如，研究將其作為疾病改良佐劑，用于治療多發(fā)性硬化癥等自身免疫性罕見疾病以及銀屑病等常見皮膚疾病。

Neu-REFIX是一種由日本生產(chǎn)的食品補充劑，自2018年開始上市，根據(jù)日本標(biāo)準(zhǔn)被歸類為食品補充劑。它不是治療疾病的藥物，也不是診斷或預(yù)防疾病的用藥。研究結(jié)果不應(yīng)被解讀為醫(yī)療建議。發(fā)布此信息是為了獲得相關(guān)組織的支持，以進行臨床試驗并獲得監(jiān)管機構(gòu)的批準(zhǔn)。獲得RPDD和ODD認(rèn)定并非獲得批準(zhǔn)，這是一種方法驗證方式，具有市場獨占期、獲得資金支持和研究支持以及加快進展等諸多優(yōu)勢。